Recent a demarat și în România programul de profilaxie în hemofilie, program care este menit să asigure acestor pacienți o viață aproape normală, prevenind sângerările înainte de declanșarea acestora. “Faptul că la 18 ani nu mai scoatem nişte pensionari, ca până acum, este un lucru foarte important! (…) Suntem și noi în rândul lumii!”, spune dr. Luminița Rusen, de la Institutul Național de Hematologie Tranfuzională (INTH). Discutăm despre acest program, obținut după eforturi de ani de zile, despre cum a început să funcționeze și despre ce efecte ar trebui să ne aducă.
A demarat recent programul de profilaxie în hemofilie, cum se desfăşoară, care sunt coordonatele?
Am reuşit să demarăm acest program, a fost aprobat undeva prin luna mai. S-a tot vorbit de ceva timp și până la urmă s-a decis să fie alocate fonduri pentru profilaxia pacienţilor. Au înţeles în sfârşit despre ce este vorba! Am fost şi la Ministerul Sănătății, și la Parlament, ca să explicăm că dacă faci pacientului hemofilic profilaxie de când este copil mic şi îi administrezi tratament în regim profilactic, nu o să i se mai distrugă articulaţiile – de fapt problema acestei boli aceasta este. Hemofilia este o boală de sânge, dar manifestarea şi răsunetul este la nivelul articulaţiilor; acolo fac frecvent sângerări. Sângele stagnează în articulaţie, se descompune în elementele componente, şi unul dintre elementele componente este fierul. Acesta nu poate fi resorbit şi “roade” – ca rugina metalul, să spunem – articulaţia. Aceasta reacţionează şi apar afectările articulare. Pacientul face sângerări până când articulaţia se distruge. Episodul hemoragic se trata cu factor VII, dar fierul oricum “roade” în continuare. Am încercat să demonstrăm autorităților că dacă pacientul are un nivel de factor suficient, atunci nu se mai produc atât de uşor hemoragiile în articulații, iar atunci nici articulaţia nu se distruge.
Profilaxia trebuie începută în principal cu copilul mic. Categoria de pacienţi pentru care s-au acordat fonduri este copilul între 1 şi 18 ani. La copilul mic, dacă se face profilaxie, nu se vor distruge articulaţiile în timp. Este destul de greu pentru un copil de trei ani să nu se joace, să nu fie la fel cu ceilalţi, să fie ținut sub un clopot de sticlă. Nu poți să-i spui “tu nu trebuie să te loveşti!”, pentru că nu realizează lucrul acesta.
Tratamentul profilactic se administrează într-un anumit ritm, în funcţie de greutatea pe kg corp – fie de trei ori pe săptămână, fie de două ori pe săptămână. În străinătate mai există varianta o zi da, o zi ba. Cea mai bună variantă am considerat că este cea în care de două sau de trei ori pe săptămână vor primi tratament profilactic. Administrat de trei ori pe săptămână, tratamentul este suficient astfel încât pacientul să nu rămână sub nivelul acceptabil de factor de coagulare.
Cum s-a decis să fie administrat? De două sau de trei ori pe săptămână?
Acest lucru este în protocol, care urma să fie publicat în Monitorul Oficial. În ghiduri se arată că și de două ori pe săptămână este ok.
Programul a început, iar discuția despre acest program e de prin aprilie… de fapt, discuțiile sunt de ani întregi, de foarte mult se tot cere să facem profilaxia… Tot am încercat să creştem bugetul, că eram la nivelul de 0,5 u.i. pe locuitor. Acum am mai crescut, după implementarea programului cred că ajungem undeva la 2%. Programul de proxilaxie pentru hemofilie a început din luna mai, dar până au venit bugetele, până s-au făcut licitaţiile, până s-a achiziţionat factorul, a durat. Eu am început pe 27 – 28 august 2014 profilaxia la copii. Am început întâi cu o parte din ei, pentru că nici companiile farmaceutice nu s-au aşteptat că vor veni aceşti bani, astfel că nu au cerut cantităţile suficiente. Până acestea au venit a mai durat. O parte au început din august, când a venit factorul. Am început întâi cu trei pacienţi, în septembrie am ajuns la 30 de pacienţi şi am continuat în luna octombrie cu alți noi pacienţi. Autoritățile au alocat fonduri pentru profilaxie pentru 160 de copii la nivel naţional.
Copiii sunt alocaţi unor anumite centre?
Au fost anumite probleme şi la nivelul centrelor, pentru că chiar dacă depistezi un pacient cu hemofilie, conform normelor cel care primeşte tratament profilactic trebuie să aibă un nivel de factor de sub 1%, adică forma extrem de severă. Pentru ceilalţi nu se poate face profilaxie. Eu cred că acest program a fost gândit la nivelul Ministerului Sănătății ca un început, pentru ca să vedem cum merge. E un lucru foarte bun că a demarat. Poate că ulterior ar fi bine să mai intre şi alte categorii de pacienți cu hemofilie în programul de profilaxie.
Cei care au cea mai mare nevoie de profilaxie sunt copiii, pe care nu poţi să-i păzeşti, în special copiii care intră în diverse colectivităţi, la grădiniţă, în clasa 0 sau în clasa întâi, copii care vor să meargă şi să se comporte ca nişte copii normali. Și așa apar riscurile de traumatisme şi riscurile de sângerări. La această categorie avem cea mai mare problemă. Și apoi și cu şcoala este destul de greu, pentru că apar tot felul de mici hemoragii. La 18 ani cea mai mare parte dintre copii termină liceul, şi de la această vârstă cam ştiu să se mai ferească. Până la urmă, poate şi cei care merg la facultate ar trebui protejaţi. Începutul este însă foarte bun. Dacă stăm să ne gândim, fiecare pacient este un european şi ar trebui ca procedurile să fie standardizate şi făcute așa cum sunt făcute la nivel european. Dacă avem pretenţii că suntem în Europa, trebuie să fim în Europa şi cu alte domenii, dar şi cu sănătatea.
Vorbim deci de un total de 160 de copii în Programul de profilaxie? Sunt toți?
Una dintre problemele centrelor a fost legată de faptul că nu au avut determinările de factor făcute. Nu poţi să îl introduci în programul de profilaxie dacă nu îndeplinește criteriul de a avea nivelul de factor 1%. Poate putem merge mai departe referitor la aceste bariere după ce vedem cum funcţionează programul. Prima care trebuie să funcționeze foarte bine este profilaxia. Faptul că decidenții noștri au înţeles acest lucru, cred că este foarte bine.
În alte ţări profilaxia se face și la categorii mai extinse?
În general, în statele europene, profilaxia se face şi la adult. Chiar dacă nu lucrează, chiar dacă e pensionar sau stă acasă, face tratament profilactic. Acum, este de discutat dacă cel care stă acasă şi cel care lucrează şi plăteşte taxe şi impozite trebuie să fie la fel tratat. Pentru că ăsta a fost și unul dintre argumentele cu care noi am încercat să susţinem programul, şi anume faptul că dacă reuşim să avem nişte copii cu un sistem articular bun, aceasta înseamnă că aceşti copii se vor putea duce la şcoală. Dacă nu, vor pierde lecţii. Dar pot să iasă nişte profesionişti, cu o meserie. Pentru că este diferit cazul lor de al celor care au pierdut zile şi săptămâni întregi cu tratamente, cu internări prin spital, cu tot felul de probleme, care au pierdut orele şi şirul față de ceilalţi colegi; detaşându-se de colegii lor, nu au putut merge mai departe şi au rămas cu handicap. Dar sunt şi unii dintre ei care chiar au încercat să realizeze ceva în viaţă. Deşi au niște articulaţii mai deteriorate, sunt şi doctori, şi avocaţi, sunt şi contabili – marea majoritate‚ pentru că îşi caută nişte meserii care să nu necesite efort fizic. Sunt şi asistenţi medicali, pot să fie foarte buni bucătari, pot lucra. E drept, nu în construcţii, dar aceşti oameni vor plăti nişte taxe şi impozite. Poate că taxele lor sunt mai mici decât costurile programelor, dar faptul că la 18 ani nu mai scoatem nişte pensionari, ca până acum, este un lucru foarte important.
Unii chiar au reușit să realizeze ceva în viaţă, dar au fost foarte puţini cei care au făcut lucrul acesta. E păcat să nu încerci să le dai şi lor o şansă de a fi nişte oameni normali. Majoritatea tinerilor care au în jur de 20 de ani sunt cu facultăţi, dar sunt cei care au avut ambiţie.
Înţeleg că sunt state unde hemofilia nu mai este un motiv pentru a avea certificatul de handicap.
Da, depinde de cum arată articulaţiile. Dacă arată relativ bine, nu e motiv de handicap sau de însoţitor. Este adevărat că unii dintre ei se doresc nişte oameni normali. Ăsta este visul lor, să fie normali! Cei care sunt normali poate nu apreciază acest lucru, dar ei asta îşi doresc, să fie normali. Să facă o şcoală, să aibă o meserie, să aibă o familie, să aibă copii şi o casă, să aibă ceea ce-și doresc şi ceilalţi. Este destul de greu. A fost destul de greu.
Sunt mai bine de 10 ani de eforturi de când vorbim de hemofilie!
Programul de hemofilie a început prin ‘97 – ‘98; întâi au început cu produsele concentrate …încet-încet s-a dezvoltat, se apropie de 15 ani. Nu de la început s-a pus problema profilaxiei, s-a pus problema de a avea tratament disponibil și de a avea cu ce să tratezi astfel de pacienţi. Apoi am adus programe de corecţie ortopedică, au fost alocaţi bani şi am încercat să explic situația autorităților. Tot de la pacienţi m-am inspirat – pentru că am pus proteze de genunchi, de şold, şi punând aceste proteze am constatat că am folosit pentru implantarea protezei 100.000 de unităţi de factor. Adică 100 de flacoane de 1000. Şi stăteam şi ne gândeam că dacă ar fi avut tratament suficient şi la timp, probabil că n-ar fi fost nevoie să cheltuim aceşti bani ca să punem o proteză. Și am făcut calculul doar la factor, fără să mai punem costul protezei şi al internării pentru una – două săptămâni.
La unii pacienți, pentru a amâna momentul protezării cât mai mult posibil, am făcut sinovectomie, adică curăţarea articulaţiei genunchiului. Nu puteam face protezarea fără susţinere cu factor. Am avut şi aproximativ 100 de pacienţi cărora le-am protejat articulațiile. Nici protezarea nu e o soluţie tocmai bună, pentru că e preferabil să îi dai tratamentul suficient și la timp, decât să ajungi mai târziu şi să îl protezezi.
Cât e bugetul programului de profilaxie?
Cred că în jur de 12 milioane de lei – am înţeles de la dl preşedinte Vasile Ciurchea, CNAS, că aceşti bani au fost alocaţi pentru acest an. Este de văzut cum va merge, important este să înceapă. Pacienții vin, primesc o dată, la două săptămâni sau la o lună tratamentul, depinzând şi de cât de departe sunt de Bucureşti, îi vedem, îi evaluăm, vedem şi dacă şi-au făcut tratamentul. Pentru că nu poţi să arunci pe piaţă, aşa, 100 de flacoane.
Le dăm doza pentru trei săptămâni – o lună, şi apoi revin. Primim flacoanele folosite, pentru că trebuie să ştim ce se întâmplă, trebuie să ne asigurăm cumva de cum sunt folosite. Pentru că se alocă fonduri foarte mari, și nu poţi să arunci 12 milioane de lei şi să nu obţii niciun fel de beneficiu. Trebuie făcute şi o evaluare, şi un control.
Eu asta le-am spus întotdeauna și Casei, și asociațiilor de pacienţi. Recunosc că pacienţii au drepturi, dar au şi nişte obligaţii: obligaţia de a returna aceste flacoane, de a respecta schema de tratament, pentru că nu li se impune, ci stabilim de comun acord dacă alegem schema de două sau de trei ori pe săptămână. “Hai să începem cu de două ori pe săptămână și să vedem cum merge!”, zicem. Pentru cei care fac frecvent episoade hemoragice, putem să ne ducem şi la de trei ori pe săptămână, și apoi le putem ajusta.
Factorul nu are o contraindicaţie, astfel încât pacienții să nu-şi dorească să-l ia?
Nu, nu în mod special. Acum e ca lucrul interzis, pentru că îmi aduc aminte că în primele două săptămâni mă întrebau mereu dacă s-a terminat, dacă mai avem factor. Cel puţin astea au fost asigurările preşedintelui CNAS, că programul o să dureze. Întrebarea cuiva de la Asociaţie a fost: “Dar o să mai fie şi anul viitor?”. “Eu sunt convins că o să fie şi o să facem toate eforturile pentru a obține niște produse din punct de vedere al prețului cât mai convenabile pentru pacient”, a spus Ciurchea.
Nu poţi face un sistem în care pacientul să stea și să nu facă nimic. Trebuie evaluat, trebuie văzut dacă răspunde la tratament, dacă este bine, dacă face episoade hemoragice.
Până acum ați făcut o evaluare la pacient, la cei cărora le-aţi dat?
Am aproape 40 de pacienți și vor mai intra în tratament și alții. Sunt destul de mulți.
Care sunt primele reacții?
Le-am spus copiilor că trebuie făcut tratamentul, și i-am întrebat dacă îi deranjează că sunt înţepați. “Nuuu, pentru că am mai multă libertate, mă pot juca, sunt şi eu prieten cu mai mulţi colegi”, mi-au spus copiii. Se bucură că nu mai au internări, și cred că şi pentru statul român este mai bine. Pentru că e mai bine să nu ajungă în spital cu sângerări într-o articulație pe care poţi să o tratezi mai bine ambulator şi de care, până la urmă, poţi să scapi. Ei se duc la şcoală… Nu mi-am închipuit, dar astăzi mi-a venit unul dintre copii, și ţopăia!!! Sărea în sus de bucurie!!! I-am explicat mamei cum se face injecţia – mă aşteptam că aici vor fi problemele, la copiii de 7 – 8 ani, nu știam cum vor înțelege. Dar faptul că sunt lăsaţi să fie normali îi bucură extraordinar! Și pentru cei mai mari, de a 7-a, a 8-a, este o bucurie pentru că au anumită libertate, pot să socializeze mai bine cu ceilalţi, şi pentru toată lumea e un beneficiu.
Singurele centre care fac analizele sunt în trei locuri: INTH, IC Fundeni şi Spitalul “Louis Țurcanu” din Timişoara. Sau le mai facem prin Synevo, care le preia și le trimite în Germania. Dar de ce să fie trimise în Germania, dacă se pot face gratuit în România?!
Programul se va putea extinde, în viitor, și la adulți?
Este posibil. Deocamdată, ceea ce-mi doresc foarte tare este ca acest program să funcţioneze şi ca aceşti 160 de pacienţi să meargă bine, și toată lumea să fie sigură că se face corect, inclusiv Casa, mai ales că ne-au cerut CNP-urile pacienților, să verifice să nu fie dublate, pentru că la profilaxie pacienții au trebuit să opteze pentru un centru sau un altul. Dacă cumva nu poate fi primit la un centru, din indiferent ce motive, eventual să poată opta pentru un centru care să acopere astfel de urgențe şi un astfel de tratament. Trebuie să fim siguri că cine ia tratamentul profilactic de la mine nu îl mai ia și din altă parte.
Dar dacă aveţi un pacient de la Suceava sau de la Bacău, aceştia vor veni la 3 săptămâni în Bucureşti?
Am demarat astfel pentru că nu aveam cantităţi foarte mari de factor, până când am văzut că oamenii au învăţat şi că respectă regulile, pentru că trebuie să fie nişte reguli impuse. Pentru că sunt și zvonuri care se vehiculează legat de vânzarea tratamentului, dar eu am dubii că este adevărat. Mie nu-mi vine să cred că există cineva care să ia tratament – poate doar să fie dintr-o donație, de pe undeva – pe care să-I iei și să-l vinzi. În rest, fiecare încearcă să-și trateze propriul copil. Încercăm să avem un control bun pe acest program – ok, beneficiază de tratament, hai să vedem cum, cât, care este doza, cum răspunde. Pentru dacă ai tratament și nu-l folosești, și te tratezi numai când ai episoade hemoragice, te întorci cu flacoanele respective înapoi. În general, atât au crezut și au dorit tratamentul ăsta, încât nu cred că sunt asemenea situații.
Mai sunt unii pacienți care au plecat în străinătate, cu copiii, sunt foarte mulți care au plecat. Unul chiar cu acest motiv, prin 97 – 98. A spus că dacă nu primește tratament în țara sa înseamnă că e un paria și poate pleca. Mai știu o familie cu un băiețel care a plecat acum vreo doi ani. Au căutat unde se tratează cel mai bine hemofilia, și au plecat în Suedia, unde primesc tratament profilactic. Acolo, la o lună după ce au venit au fost programați să facă dozarea de factor, au stabilit administrarea de două ori pe săptămână. Apoi i-au învățat pe părinți cum să prindă vena, cum să-i administreze factorul. Copilul poartă o cască ca de motociclist care să prevină episoadele hemoragice cerebrale. Administrarea e făcută în familie. Condițiile erau foarte clare, și dacă nu le respecta întocmai ieșea din program. Asta aș vrea să se înțeleagă și la noi, faptul că cetățeanul european are și drepturi, dar și obligații. Trebuie să vină de două ori pe an, să facem să facem dozările de factor, să facem inhibitorii, să vedem care este situația. Nu pot să nu vină pentru că statul le dă gratuitate pe mijloacele de transport, deci nu e un motiv.
Cei din Ungaria, de exemplu, când au început cu tratamentul profilactic îl dădeau o dată pe lună. După mai bine de un an i-au chemat o dată la două luni, pentru că lucrurile au început să meargă și deja se știa de ce cantități e nevoie, care e doza fiecăruia, de câte flacoane. Și poți vedea ce poți face mai bine cu banii respectivi și ce produs poți achiziționa, dacă schimb eventual pacientul de pe un produs pe altul și când o pot face.
Ungurii când au început să administreze tratamentul profilactic?
Mai de mult, ei fac profilaxia de 3 – 4 ani, dar încă nu li se dă tratamentul pacienților o dată la trei luni, așa cum li se dă în statele vest europene. Eu zic că mai durează până ajungem acolo. Trebuie să vedem pacienții ca să apreciem cum se prezintă situația, pentru că se poate îmbunătăți sau se poate înrăutăți.
Cu unitățile de factor VIII și IX achiziționate la nivel național, împărțite la numărul total de locuitori, ajungem luând în calcul programul de profilaxie la 2 unități/locuitor, de la aproximativ 0,5. Sistemul SIUI – pentru că toată lumea raportează în acest sistem – va permite statistica corectă. În timp programul se va așeza, lumea se va obișnui. Prima reacție a fost: “Dar mai aveți și pentru luna viitoare?!” Unora dintre pacienți, când au văzut 12 flacoane o dată – tratamentul pentru trei săptămâni – nu le venea să creadă.
La noi tot părinții le administrează tratamentul?
Și noi i-am tot învățat, de prin 2007, când am avut un program cu belgienii, am tot făcut aceste demersuri. Unii pot, unii nu pot, alții se duc la medicul de familie de două ori pe săptămână și își fac administrarea, vin cu documente semnate.
Cel mai important este că s-a început, pe parcurs se va mai vedea ce e bine, ce nu e bine și cum se poate corecta. Nici prea mult tratament nu e bun, nici prea puțin. Acum noua tendință la nivel internațional este să dai dozele ajustate. Canadienii așa procedează, cu doze aprobate individual.
Pacienții trebuie “adunați” la nivelul unor centre mari, pentru că expertiza se concentrează cu cât ai un număr mai mare de pacienți. Și pacientul trebuie să facă un efort, nu putem spune numai “mi se cuvine” și “am dreptul”.
În Belgia, medicul scrie tratamentul pentru trei săptămâni, de exemplu, și acesta îi vine pacientului la farmacia cea mai apropiată, de unde îl ridică. Când am fost în Belgia și am văzut cât tratament i se dă unui pacient – erau dozele pentru trei luni – nu puteam să nu mă gândesc câți pacienți aș fi tratat eu cu cantitatea respectivă! Nu se poate pune în farmaciile cu circuit deschis, pentru că poți pierde controlul.
Nu e un canal deschis, ci un “canal direct”, aș spune.
Da, practic îi aduce tratamentul mai aproape de pacient, la farmacia cea mai apropiată.
Practic programul se va desfășura în cele trei unități?
Aici se pot face testările. Programul se desfășoară în județele care au pacienți cu hemofilie. Dar poți să ai în unele județe câte un pacient, sau doi, sau cinci. Nu poți da nici prea mult factor pentru că există riscul de a dezvolta inhibitori. Ori acești inhibitori nu pot fi testați decât în aceste trei centre. Tratamentul pe inhibitori e diferit, costurile sunt imense. Un singur flacon face cât trei flacoane de factor VIII.
Hemofilicul poate să aibă o viață normală, și dacă a beneficiat de profilaxie are aproape aceeași speranță de viață cu a cetățenilor normali.
În Europa în toate țările se face profilaxie?
În cam toate țările, și în Bulgaria se face. Ne bucurăm că am început și noi și am intrat în rândul lumii.
