Inovația nu e ușor de făcut, mai ales atunci când chiar tu ai stabilit standardul de tratament. Dar complexitatea bolii și faptul că pentru jumătate dintre pacienți poți aduce îmbunătățiri te stimulează. În plus, timpul în inovație nu prea are răbdare – în 5 ani, o moleculă nouă devine veche. Unde e aici România?! Sanofi a investit în ultimii ani 4,5 milioane de euro în cercetare și dezvoltare, la nivel local.
Sunteți lider în diabet, aveți și o istorie importantă în spate, cum mergi mai departe? Pentru că și succesul poate fi o provocare.
Aşa este. În medicină nu te culci pe lauri, pleci de la ce ai învățat în terapia deja consacrată şi cauți să aduci noi beneficii pacienților. Între terapiile din diabet, la Sanofi, vorbim de Lantus, insulina glargină care a scris istorie pentru că a îmbunătățit semnificativ viața pacienților – cu o singură administrare pe zi, cei mai mulţi dintre ei obțin și mențin controlul glicemic. Apariția Lantus a fost un moment de referință pentru toată lumea – pentru pacienți, pentru noi şi celelalte companii farmaceutice, dar și pentru profesioniștii din domeniul sănătății, care au trebuit să-și schimbe modul de a gestiona boala și pacientul pentru un succes terapeutic superior. Ca să mergi mai departe în inovație trebuie să afli ce poți face mai bine pentru pacienți. Ne întoarcem mereu la pacient să aflăm ce neajunsuri are în continuare, să înțelegem exact trăirile lui și ce nevoi provocate de boală sunt încă nerezolvate.
Mai exact?
Și pacienții și medicii știu foarte bine că asigurarea unui control glicemic permanent este o condiție esențială pentru a crește speranța de viață și pentru a-i asigura un trai normal pacientului cu diabet. Acest obiectiv terapeutic nu se realizează mereu sau foarte ușor, apar tot felul de impedimente pentru că, știți deja, medicii nu tratează boli, ci pacienți, iar fiecare dintre ei e unic. Așadar, plecăm în cercetare de la aspectele din viața de zi cu zi a pacienţilor. Ne interesează, de exemplu, cât de mult și cât de bine sunt controlați pacienții în realitate, dincolo de evidenţele din studiile clinice, şi câți obțin un beneficiu maxim din terapiile existente. De la astfel de date pornim pentru a căuta noi opțiuni terapeutice şi avem de parcurs un drum lung şi greu până la a putea vorbi despre inovație. Provocările sunt foarte mari pentru că deja ne aflăm într-un standard de îngrijire care îi oferă pacientului posibilitatea să își controleze bine afecțiunea.
Cu toate acestea, încă există nevoi ale pacienților nerezolvate pe deplin. De exemplu, riscul de apariție a hipoglicemiilor pune încă probleme sau rata apariției unor reacții adverse la terapiile standard se adaugă deseori la scăderea aderenţei la tratament. Constatăm că o mare parte a pacienților nu-și ating ținta glicemică, şi asta nu numai în România, ci oriunde în lume – datele variază de la țară la țară, dar situația e recunoscută de specialiști pe plan mondial. În aceste condiții te gândești firesc cu ce poți să vii în plus ca arsenal terapeutic, depășind limitările medicației actuale, astfel încât pacientului să-i fie mai ușor, terapia să nu fie complicată şi în același timp să îmbunătățești şi alți factori care influențează eficienţa tratamentului: educația despre boală, prevenția şi terapia acesteia, stilul de viață, regimul dietetic, mai simplu spus, administrarea și controlul propriei boli.
Eforturile noastre în cercetare și dezvoltare se îndreaptă către noi terapii sau combinații ale celor existente, care oferă rezultate mai bune, demonstrând un control glicemic eficient, printr-o abordare fiziologică, în condițiile reducerii incidenţei hipoglicemiilor, fără creștere în greutate şi care să prevină riscul complicațiilor micro- şi/sau macro-vasculare.
Totuși pacientul nu poate fi învinovățit că nu este compliant, trebuie să vedem de ce.
Exact. Astfel ne îndreptăm către noi terapii în diabet, cum este și cea pe care am lansat-o recent în România, care acționează asupra mai multor factori fiziopatologici implicați în diabetul zaharat de tip 2. Combinația nou lansată, Suliqua® – insulină bazală și agonist de receptor GLP-1 – exact asta face: combină două molecule în raport fix, într-un singur produs care este titrabil – adică administrarea sa poate fi ajustată pentru fiecare profil de pacient care are indicație pentru această terapie.
Suliqua® conține insulină glargin și lixisenatidă, două molecule cu un mecanism de acțiune sinergic, astfel încât cu o singură administrare pe zi se poate obține controlul atât al glicemiei pe nemâncate, a jeun, cât și al glicemiei postprandiale, la pacienții adulți cu diabet zaharat de tip 2 la care nu s-a reușit controlul glicemic cu terapiile anterioare: antidiabetice orale şi/sau insulină bazală.
Știm bine că variațiile glicemice foarte mari au un prognostic negativ, pentru că rămân “încrustate” în istoricul medical al pacientului, și fiecare astfel de variație nu înseamnă altceva decât încă o contribuție la apariția complicațiilor micro- sau/şi macro-vasculare care se manifestă în organele țintă – rinichi, inimă, retină, artere. Și atunci, efortul cel mai mare este cel de a menține glicemia în limitele fiziologice, încercând să asigurăm pacientului o viaţă similară cu a celor care nu suferă de diabet.
Ce ne puteți spune despre investiția în inovație?
Investițiile Sanofi în inovație sunt foarte mari şi în continuă creștere. Nu am acum un calcul exact pentru Suliqua®, dar pot să vă spun că la dezvoltarea acestei molecule au contribuit cu mare succes şi investigatorii români din diabetologie, a căror valoare este în continuare recunoscută pe plan internațional. La nivelul anului trecut, investițiile totale ale Sanofi în cercetare au atins cifra de 5,5 miliarde de euro în toate ariile terapeutice, în întreaga lume. Sanofi desfășoară în prezent 70 de proiecte clinice de dezvoltare, dintre care 36 sunt cercetări pentru noi entități moleculare şi vaccinuri, iar 25 reprezintă deja proiecte în fazele finale de dezvoltare.
Cercetarea şi dezvoltarea de noi medicamente se face cu un efort financiar colosal pentru companiile farmaceutice inovatoare pentru că – şi asta poate publicul nu cunoaște – nu toate aceste investiții înseamnă şi succes sau atingerea unor rezultate benefice. Avem mecanisme în cercetare care să prezică succesul terapeutic ulterior în studii clinice, dar chiar și așa, rata de eșec în descoperirea de noi molecule și în lansarea de noi soluții terapeutice este foarte mare la nivelul întregii industrii farmaceutice.
Sunt dovezi că Suliqua va îmbunătăți complianța?
Studiile clinice randomizate arată eficacitate superioară, semnificativă statistic, comparativ cu terapiile anterioare, fie că vorbim de terapii cu antidiabetice orale, fie că vorbim de terapie cu insulină bazală. Controlul glicemic este mult îmbunătățit şi ne așteptăm şi la o creștere a complianței pacienților în practica clinică de rutină, dacă luăm în considerare că se administrează cu o singură injecție subcutanată pe zi o combinație de două medicamente care puteau fi injectate anterior doar separat.
Şi nu ne oprim aici, studiile clinice intervenționale continuă. Avem în desfășurare un alt studiu clinic, care investighează beneficiile terapeutice de atingere a nivelului țintă de HbA1c şi rata de control glicemic comparativ la pacienții aflați anterior pe terapie cu GLP-1. În funcție de rezultatele obținute, intenția e să extindem indicațiile produsului. Este un alt exemplu despre modul în care privim inovația. Nu ne oprim.
Vorbim de investiții în cercetare și în România?
Desigur. Dacă este un element pe care-l apreciez în mod deosebit în ţară, acesta se referă la calitatea corpului medical în general în România și, în particular, la calitatea lor de investigatori în studii clinice. Pregătirea profesională este foarte bună, și nu spun vorbe mari: la toate protocoalele de studii clinice multinaționale în care a participat și România, s-au aflat pe locurile fruntașe prin prisma contribuției la finalizarea studiilor şi calitatea datelor clinice. Sunt studii clinice în care România a ocupat primul loc din Europa, locul doi după SUA, în studii de mare anvergură cu zeci de mii de pacienți. Dacă ne referim la diabetologie, investigatorii și-au dovedit valoarea de fiecare dată. Este un domeniu în care cred că ţara noastră are un mare potențial, insuficient utilizat în prezent.
Investim în cercetare în România – 4,5 milioane de euro au fost alocate în ultimii doi ani în studii clinice în toate ariile terapeutice. Chiar și așa, speranța mea e că România se va deschide și mai mult din perspectiva derulării mai multor protocoale de studii clinice. Suntem în dialog cu autoritățile, cu Agenția Națională a Medicamentului în special, pentru că știm că există o lipsă de personal, se mai întârzie evaluările protocoalelor depuse, și e păcat pentru că putem beneficia ca ţară din două direcții – cea a contribuției specialiștilor români la eforturile de cercetare pe plan mondial, dar mai ales din perspectiva ușurării efortului financiar din fondurile de sănătate pentru terapia pacienților care ar fi înrolați în studii clinice. De ce nu, reprezintă o investiție de luat în seamă în sistemul sanitar al unei țări.
Există un trend ca în inovație să fie implicate universități, pentru a diminua costurile. Colaborări?
Investițiile sunt ale companiei farmaceutice inovatoare, dar parteneriatele sunt mult mai largi decât simpla relație cu investigatorii în studii. Acordăm granturi educaționale și de cercetare pe care le derulăm și prin structuri universitare sau, mai ales, prin societățile medicale de specialitate. Este o atitudine generoasă, pentru că obiectivele cercetării sunt independente de companie, sunt stabilite de structurile academice respective. Inovația e binevenită, dar nu este și suficientă pentru a ajunge la pacienți. La masa inovației trebuie să stea și Casa de Asigurări şi departamentul de HTA (Evaluarea Tehnologiilor Medicale) din Agenția Medicamentului, care realizează o evaluare esențială a medicației inovative, inclusiv a indicatorilor farmaco-economici, pentru a avea o predicție a utilității inovației în viața de zi cu zi. Dacă inovația dovedește beneficii majore, dar este atât de scumpă încât nu este accesibilă, rămâne doar un succes de cercetare și nu aduce un beneficiu la nivelul fiecărui pacient. Aceste aspecte sunt evaluate în România de către departamentul de HTA, condus de Dr. Vlad Negulescu, care este un specialist ce deține o expertiză cu anvergură europeană în acest domeniu. Aşadar, la masa rotundă a inovației stau foarte mulți factori de decizie – compania farmaceutică, centrul universitar, societățile medicale, investigatorii, asociațiile de pacienți şi, mai ales, autoritățile – fără Ministerul Sănătății, CNAS şi ANMDM terapiile inovatoare nu pot ajunge la pacienți, trebuie să existe un consens între toți acești decidenți.
Cum vedeți accesul la tratamente inovative la noi?
Accesul la terapiile inovative în România este încă destul de greoi şi întârziat comparativ cu restul țărilor UE. Pe de altă parte, nu pot să nu remarc o îmbunătățire și o implicare sporită a autorităților. Apreciez foarte mult abordarea Dnei Ministru Sorina Pintea, am văzut că atunci când este convinsă de utilitatea unei măsuri, în beneficiul pacienților, se implică cu toată energia şi autoritatea. E adevărat însă că există foarte multe proceduri, cerințe legislative insuficient corelate, sunt multe instituții implicate, și mai este vorba şi de o resursă umană insuficientă în cadrul autorităților.
Dar Suliqua este o medicație compensată.
Da, dar suntem în dialog de peste un an de zile, iar discuția referitoare la actualizarea protocoalelor terapeutice a durat mai mult. Apoi, o parte din medicația inovativă în anumite arii terapeutice necesită încheierea unor contracte cost-volum, şi acestea iar iau timp.
Cât ar fi rezonabil? La Suliqua a durat un an…
Acesta este un exemplu pozitiv, dar industria are și suficiente exemple negative din trecut, în care prelungirea cu aproape 5 ani de zile a discuțiilor pentru obținerea compensării poate duce la renunțarea de a mai comercializa medicația inovativă. Din păcate, timpul în inovație nu așteaptă 5 ani. În 5 ani o moleculă nouă se apropie foarte mult de expirarea patentului.
Însă în ultimii ani s-a progresat mult. Rămâne în continuare în discuție problema bugetului alocat pentru medicamente, care a rămas plafonat la nivelul anului 2012, insuficient astăzi pentru nevoia de sănătate a populației.
La ce să ne așteptăm în continuare de la Sanofi?
Ne menținem reputația de companie inovativă de top în lume. Proiectele Sanofi de dezvoltare sunt vaste, iar compensarea Suliqua în România pentru pacienții cu diabet zaharat de tip 2 nu este un moment de relaxare. Activăm în multe domenii de vârf ale cercetării medicale, fie că vorbim de biotehnologie sau de terapie genică. Suntem foarte activi în oncologie, în bolile rare, prin divizia Sanofi Genzyme, rămânem lideri pe piața de vaccinuri prin Sanofi Pasteur, depunem multe eforturi în cardiologie și în alte arii terapeutice unde avem deja dovezi de beneficii terapeutice superioare cu medicamente inovative. În prezent avem speranța să finalizăm cu succes negocierile cu CNAS pentru a oferi acces la o terapie inovatoare bolnavilor cu Hipercolesterolemie Familială și dislipidemii mixte, necontrolate cu terapia curentă cu statine. Este vorba de Praluent® (alirocumab) care, pe lângă eficacitatea demonstrată în indicațiile menționate, a dovedit recent, într-un studiu clinic de anvergură comunicat la ACC (American College of Cardiology), creșterea supraviețuirii pentru pacienții cu Sindrom Coronarian Acut recent, o categorie aflată la mare risc de deces cardiovascular.
Vă asigur că aceste eforturi de a facilita accesul și pacienților din România la noile terapii dezvoltate de Sanofi vor continua.
