”Datele existente și educația ne pot ajuta să alegem ce ne dorim pentru România”
Inovația este motorul medicinei moderne, dar poate, deopotrivă, să nu însemne mare lucru pentru public dacă nu este transpusă în practica medicală, pentru a ajunge la pacient, spune Dr. Eduard Prisăcariu, Director Medical Sanofi pentru Europa de Sud. Și nu vorbim de pacient în general, ci personalizat, în funcție de nevoia de sănătate a fiecăruia. Știința, inovația, digitalizarea redesenează profund întregul business, dar și modul în care acestea ajung la noi, cum le percepem și cum le folosim.
A schimbat pandemia și abordarea R&D?
Fără dubiu, am asistat la schimbarea paradigmei R&D la nivel mondial. Asistăm la o revoluție în știință, iar în industria farmaceutică suntem în plină transformare a metodelor clasice, secvențiale ale studiilor clinice randomizate, cu timp lung de demonstrare a ipotezelor, și ne orientăm spre maximizarea utilizării tehnologiilor informatice pentru o predictibilitate a noilor descoperiri terapeutice. Astăzi, vorbim despre digitalizare, machine learning și inteligență artificială, care favorizează progresele și cele mai noi tendințe în R&D: terapie genică, nano-particule, terapie personalizată etc.
În România s-au făcut progrese dar, comparativ cu alte țări, încă mai avem mult de recuperat la capitolul digitalizare în studii clinice și generarea de evidențe. Asta probabil se întâmplă și pentru că domeniul nostru de activitate este unul dintre cele mai intens reglementate.
Cum se conectează „machine learning” cu farma?
Nu este un concept nou, este o metodă folosită și înainte, însă cred că pandemia a accelerat utilizarea „machine learning” pentru a dezvolta căi inovative de generare a datelor și dovezilor clinice. Din nevoia de certitudini și direcții de acțiune în gândirea medicală, solicităm unor aplicații digitale să analizeze și să facă ce mintea umană nu poate cuprinde. S-au publicat deja studii de viață reală în care s-au introdus miliarde de date, grupate ulterior conform unor parametri medicali predefiniți, specifici pentru anumite stări patologice, tratate sau nu conform ghidurilor internaționale.
Consider că există astăzi un potențial uriaș de generare a datelor sau evidențelor din practica clinică de rutină (Real World Data / Real World Evidences). Printre altele, acestea pot să raspundă dacă beneficiile dovedite în studii randomizate ale unei medicații se regăsesc și în viața reală sau pot chiar să extindă predicțiile pentru indicatorii de sănătate. Obiectivul nostru în cercetare și dezvoltare este de a fi „first in class, best in class”.
Ce înseamnă first in class – best in class?
Înseamnă să îndrăznim să facem lucruri care n-au mai fost făcute până acum. E crezul nostru în R&D, să fim primii care deschid noi orizonturi în cercetare și să venim în întâmpinarea unor nevoi ale pacienților total neacoperite în prezent, să avem cea mai bună soluție terapeutică într-o clasă cunoscută de medicamente.
Ați trecut printr-un proces de rebranding, de ce?
Rebrandingul nostru arată că ne-am redefinit ambițiile. Misiunea noastră comună este acum foarte clar formulată: Suntem de neoprit în căutarea miracolelor științei pentru a îmbunătăți viețile oamenilor. După ce am scris istorie în tratarea diabetului și a bolilor cardiovasculare timp de peste 75 de ani și soluțiile noastre au ajuns standarde internaționale de terapie, ne-am propus să oprim orice investiție în cercetare care ar aduce soluții terapeutice doar marginal superioare celor actuale. Însă vom fi de neoprit în a investi masiv în orice inițiativă care aduce o nouă abordare, semnificativ mai eficientă în practica medicală. Înregistrarea recentă în Statele Unite a teplizumab, primul produs de biotehnologie utilizat în prevenția Diabetului Zaharat Tip 1, arată deja că ne ținem de cuvânt.
La noi își primește pacientul eligibil medicația optimă?
Există progrese, însă aș zice că deocamdată nu suntem unde am putea fi, pentru că există variate motive pentru care pacienții nu sunt optim tratați. Cele administrative sau logistice sunt poate mai ușor de înlăturat, în strânsă colaborare cu autoritățile, însă cel mai mare efort cred că trebuie direcționat către educația medicală a pacienților, simultan cu susținerea specialiștilor pentru depășirea inerției clinice și alinierea practicii medicale cu cele mai actuale ghiduri ale societăților internaționale de specialitate.
Digitalizarea cu siguranță ar ajuta foarte mult. Dar este un proces la care trebuie să contribuie mai mulți actori din sistemul de sănătate. Apoi sunt de clarificat multe aspecte legislative europene, cel puțin cele legate de managementul datelor cu caracter personal.
Deocamdată, avem acces la date disparate în România, provenite din diverse studii epidemiologice realizate de societățile științifice.
Avem nevoie de investiții în screening la nivel național și în registre de pacienți sau registre de boală. Cum? Numai în parteneriat cu societățile științifice, cu ajutorul unor granturi de cercetare sau prin dezvoltarea unor proiecte educaționale.
Vorbim de registrele de pacienți de ani de zile.
Da, așa este, nu facem progrese la acest capitol. Sunt câteva registre care funcționează bine în România și care ar putea fi luate ca exemplu. Orice registru nou trebuie gestionat și coordonat de o autoritate sau o societate științifică, iar această activitate ar trebui susținută financiar de toți actorii din sistem. Încercăm să transmitem din bunele practici observate în alte țări și am contribuit deja la stabilirea colaborării cu inițiatori de astfel de registre.
În ce constă cercetarea și dezvoltarea în România?
Noi – Sanofi – am investit la nivel local peste 2 milioane de euro în studii clinice (2019-2021). Asistăm la un paradox aici. România este recunoscută pentru calitatea investigatorilor și a execuției protocoalelor de studii clinice și ar putea fi asigurate beneficii importante atât pentru accesul pacienților la terapii inovatoare, cât și pentru creșterea veniturilor tuturor structurilor și centrelor implicate în derularea studiilor clinice. Mulți investigatori români sunt pur și simplu asaltați de multitudinea de proiecte de studii clinice, însă, indiferent de eforturile lor, există foarte mari întârzieri pentru a obține aprobările necesare, în principal din cauza lipsei de resurse specializate la nivelul autorităților. Recent au fost adoptate soluții de reglementare în studii clinice, care cred că vor elimina acest dezavantaj.
Care sunt ariile principale pentru R&D?
Preocupările Sanofi sunt aliniate cu evoluția nevoilor populației la nivel mondial. Populația îmbătrânește. Paradigma cercetării se mută în zona de imunologie și boli inflamatorii, în oncologie, neurologie, boli rare sau foarte rare, afecțiuni ale sângelui, dar și în noi vaccinuri. Patologia prin mecanism imun atinge mai multe sisteme și organe. Dacă luăm exemplul dupilumab, se remarcă faptul că o soluție terapeutică acționează în inflamația de tip 2 și prin aceasta a dovedit beneficii terapeutice atât în dermatita atopică, în astmul cronic sever, dar și în polipoza nazală. Cu alte cuvinte, pneumologie, dermatologie, alergologie și ORL.
O zonă importantă de acțiune este prevenția. La Sanofi nu ne vom opri din a cerceta și a descoperi noi vaccinuri. Recent a fost aprobat și vaccinul Sanofi pentru Virusul Sincițial Respirator. Îmi amintesc ce neputincioși ne simțeam la pediatrie, în anii `90, în fața acestor cazuri pentru care nu exista prevenție prin vaccinare. S-au făcut mari progrese și în vaccinarea gripală. Avem acum disponibil un vaccin adaptat exact pentru nevoile vârstnicului multitarat, cu afecțiuni cronice asociate, la care se manifestă imunosenescența și la care imunizarea gripală are alte caracteristici.
Câte proiecte de cercetare aveți în lucru?
Valoarea viitorului la Sanofi nu este dată numai de cantitate, ci mai ales de îndrăzneala de a cerceta și a descoperi soluții terapeutice inovative acolo unde nu a mai reușit nimeni. Avem 87 de proiecte în dezvoltare, dintre care 32 sunt studii de fază III, aproape deci de aprobarea de punere pe piață. Ne concentrăm mai ales pe soluții terapeutice inovative, care ne fac optimiști cu privire la viitor. Tot ce va fi autorizat la nivel european devine disponibil și în România, iar dacă remarcăm progresul înregistrat în țara noastră cu privire la accesul pacienților la inovație, avem toate motivele să fim optimiști că vom ajunge din urmă cât mai repede țări ca Germania, de exemplu, unde compensarea medicației inovative la nivelul pacientului se face în medie la 6 luni de la autorizarea europeană.
