România se află printre ultimele țări în UE în ceea ce privește proporția medicamentelor inovatoare rambursate (sub 25%), iar timpul care trece de la aprobarea europeană până când acestea sunt disponibile în România este în medie de aproape 900 de zile.
„Accesul la terapiile inovatoare este extrem de întârziat în România, deși s-au înregistrat multe actualizări la lista de medicamente inovatoare începând cu anul 2014. Terapiile noi, care încep să apară și în România, presupun diagnosticare precoce, corectă, o bună monitorizare și screening neo-natal îmbunătățit”, a explicat Dorica Dan, președinta Alianței Naționale pentru Boli Rare România în cadrul webinarului „Accesul pacienților români cu boli rare și cancere rare la terapii inovatoare”.
Pentru a fi însă eficientă, inovația trebuie să ajungă în timp util și într-un mod predictibil la cei care au nevoie de ea, a afirmat Ioana Bianchi, External Affairs Director, ARPIM. ”Deși s-au făcut progrese în accesul la medicamentele inovatoare, după cum se constată și în studiul WAIT 2021 (realizat de IQVIA pentru EFPIA), România continuă să ocupe locuri codașe – față de restul statelor membre ale UE – în ceea ce privește proporția medicamentelor inovatoare rambursate (sub 25%) și durata de la aprobarea europeană în care acestea sunt accessibile pacienților români (în medie 899 zile). Acest lucru are influențe negative atât din punctul de vedere al indicatorilor de sănătate, cât și al celor socio-economici. ARPIM consideră că este necesar un acces echitabil, predictibil și cât mai rapid (maxim un an de la aprobarea europeană) la medicamentele inovative și o politică a medicamentelor care să stimuleze inovația și este deschisă la parteneriate cu asociațiile de pacienți, factorii de decizie și orice alte părți interesate pentru a identifica cele mai bune soluții în acest sens”, a menționat reprezentanta ARPIM.
Screening neonatal
Un prim pas pentru a putea accesa terapii performante și inovatoare este screeningul neo-natal, un program care vizează detectarea presimptomatică prin testarea la scurt timp după naștere pentru afecțiuni care pot fi tratate, dar nu sunt evidente clinic. În prezent, în România avem doar două boli rare care sunt integrate în programul de screening neo-natal. La polul opus se află Italia, unde screeningul neo-natal este inclus în programul național de sănătate și unde se testează pentru 44 de boli rare.
Conform doamnei conf. univ. dr. Raluca Ioana Teleanu, șefa clinicii de neurologie pediatrică din Spitalul Clinic de Copii Dr. Victor Gomoiu din București, screeningul neo-natal „nu este menit să ofere diagnosticul unei anumite boli, ci să identifice în cadrul unei populații acei subiecți care prezintă un risc mai mare de a fi afectați de o astfel de boală și să permită administrarea timpurie a terapiei adecvate, prevenirea dizabilității pe termen lung sau a morții premature.”
EURORDIS, o organizație care reprezintă peste 1.000 de organizații de pacienți cu boli rare din 74 de țări, recomandă screeningul neo-natal pentru o diagnosticare precoce mai eficientă și mai corectă, în special pentru bolile în cazul cărora se poate interveni și pentru care există tratament sau terapii de suport. De asemenea, screeningul neonatal ar trebui să fie organizat ca un sistem, cu roluri și responsabilități clar definite și modalități de responsabilizare și comunicare integrate în sistemul de sănătate național al fiecărui stat membru.
Un cancer rar este definit ca un cancer care afectează mai puțin de 6 la 100.000 de persoane pe an. Se estimează că 5,1 milioane de persoane trăiesc cu un cancer rar în Europa și că există peste 200 de tipuri de cancere rare, grupate în 12 „familii”. (sursa: RARECARENet). În Europa apar 650.000 de cancere rare anual. În România nu există registre de pacienți, dar se estimează că 25.000 de oameni sunt diagnosticați în fiecare an cu cancere rare și că există un milion de pacienți cu boli rare.
