Dedicăm acest număr al revistei unei boli rare cardiovasculare, realizând un demers de conștientizare care sperăm să fie util. Dacă cu bolile dese încă ne luptăm cu mijloace donquijotești, respectiv cu multe vise, idealuri și energie risipită în van, cu rezultate mici comparativ cu energia depusă, la bolile rare abordarea e diferită. Pe de-o parte pentru că sunt multe și rare, pe de alta pentru că dacă le luăm în ansamblu, pe toate, devin destul de dese.
De fapt, industria farmaceutică de-abia începe să le decripteze, iar profesioniștii din medicină să le cunoască. Unii consideră că aici, la nivelul bolilor rare, odată cu evaluarea riscului de boală, este marele potențial, încă neexploatat, al industriei farmaceutice. Și de sănătate pentru milioane de pacienți.
Cert e că 200 de pacienți n-ar putea plăti nici într-o mie de ani costul tratamentului. Cât despre diagnostic, acesta poate însemna un periplu de ani de zile până când pacientul știe totuși ce are. După ce a trecut prim mâinile a zeci de medici. Care, eventual, i-au spus altceva.
Cunoșterea este primul pas pentru o schimbare în bine, iar cel mai bine învățăm de la profesioniști. Cei care au făcut-o, o cunosc, o practică.
