Numărul de terapii disponibile pentru pacienţii români diagnosticaţi cu mielom multiplu a fost timp de mulţi ani inferior comparativ cu cel din alte state europene. În 2018, compania farmaceutică Janssen a lansat pe piața din România Darzalex (daratumumab), primul şi singurul anticorp monoclonal complet uman disponibil în România destinat tratamentului pacienţilor diagnosticaţi cu mielom multiplu, se arată într-un comunicat de presă.
Iniţial, medicamentul a fost studiat la pacienţii cu multiple recăderi şi care nu mai răspundeau la terapiile clasice (inhibitori de proteazom şi imunomodulatoare). Rezultatele obţinute în aceste studii, de pacienţii cărora li s-a administrat daratumumab în monoterapie, au determinat Agenţia pentru Controlul Alimentelor şi Medicamentelor (Food and Drug Administration – FDA, SUA) să acorde statutul de „Breakthrough therapy” (terapie revoluţionară) pentru Darzalex, iar Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA), de „Orphan designation”, facilitând astfel lansarea timpurie a moleculei de daratumumab, pentru a ajuta cât mai mulţi pacienţi diagnosticaţi cu mielom multiplu. 83% din pacienţii participanţi în aceste studii au avut beneficii de pe urma tratamentului cu Darzalex în monoterapie, iar mediana supravieţuirii globale a fost de încă 20 de luni (aproape încă 2 ani de viaţă). Mai mult decât atât, în combinaţie cu lenalidomida, nouă din zece pacienţi au răspuns la tratament (93%), iar perioada de timp mediană în care boala nu a progresat a fost de 44,5 luni. Acest rezultat nu a mai fost obţinut până în prezent de altă terapie, potrivit comunicatului de presă.
În România, Darzalex (daratumumab) este inclus pe sub lista C – DCI-uri corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii în sistem de compensare 100% şi în Programul Naţional de Oncologie. Medicamentul este compensat pentru următoarele indicaţii: în asociere cu lenalidomidă şi dexametazonă sau cu bortezomib şi dexametazonă, pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu mielom multiplu la care s-a administrat cel puţin un tratament anterior; în monoterapie, pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu mielom multiplu recidivant şi refractar, care au fost trataţi anterior cu un inhibitor de proteazom şi un agent imunomodulator şi care au înregistrat progresia bolii sub ultimul tratament.
Mielomul multiplu este o afecţiune hematologică malignă cu prognostic grav. Speranţa de viaţă (mediana supravieţuirii globale) pentru pacienţii diagnosticaţi cu mielom multiplu, estimată după apariţia recăderii sau a bolii refractare la tratament, este între 7,5 luni şi 22 de luni, în funcţie de terapia utilizată. Fiecare recădere agravează prognosticul pacientului şi face ca boala acestuia să fie mai greu de tratat.