Ministrul Sănătății, Sorina Pintea, a participat la evenimentul dedicat Zilei Mondiale a Bolilor Rare (28 februarie), găzduit de Majestatea Sa Margareta, Custodele Coroanei române, la Palatul Elisabeta, ocazie cu care a vorbit despre nevoile pacienților cu boli rare, necesitatea dezvoltării unor centre de excelență şi crearea unor noi programe dedicate acestor pacienți. Ministrul Sănătății a subliniat că unul dintre obiectivele Președinției române a Consiliului Uniunii Europene este mobilitatea pacienților cu boli rare sub 18 ani.
“Avem în România doi-trei pacienți care au o boală, dar producătorii de medicamente nu vin pentru ei. Am lansat această provocare la nivel european și spre marea mea bucurie avem și susținere”, a spus Sorina Pintea care a menționat importanța colaborării cu asociațiile de pacienți, precum și posibilitatea de a include şi anul acesta în Lista de medicamente compensate şi gratuite noi molecule pentru pacienții cu boli rare.
Coordonarea serviciilor medicale cu cele sociale, tema în 2019
În acest an, tema Zilei Bolilor Rare este necesitatea coordonării serviciilor medicale cu cele sociale acordate persoanelor cu asemenea afecțiuni, în scopul unei mai bune susțineri a pacienților și a familiilor lor.
În primul an de funcționare (2008), programul naţional de tratament al bolilor rare, derulat de CNAS (2008), viza mai puțin de o sută de pacienţi, ţintea trei afecţiuni şi utiliza fonduri de sub un milion de lei. Anul trecut, programul a ajuns să se adreseze unui număr de aproape 3.100 de pacienţi, să ţintească 24 de afecţiuni şi să utilizeze fonduri de circa 206 milioane lei, se arată într-un comunicat de presă al CNAS.
37 de molecule nou-introduse pe lista de compensate
“În acest moment, moleculele noi introduse sunt decontate sută la sută. Încercam să continuam includerea de noi molecule, gândindu-ne la problema socială a acestor pacienți. Anul trecut, am introdus 37 de noi molecule. Printre acestea avem și molecule orfane pentru pacienții cu boli rare. Vom continua să facem acest lucru și să îi ajutăm. Dar asociațiile au un rol foarte important în acest moment”, a explicat Sorina Pintea.
În luna octombrie 2018, CNAS a introdus în programul de boli rare medicamentul nusinersen, un tratament inovator deosebit de costisitor pentru pacienții cu amiotrofie spinală. Până acum, s-a început tratamentul cu acest medicament pentru 40 pacienți, în condițiile în care o singură doză de nusinersen are prețul de 355.230 lei (73.000 euro), iar costul pe pacient, în primele două luni de la inițierea tratamentului, se ridică la circa 2,6 milioane lei.
Tot în anul 2018, s-a introdus în program tratamentul pentru copii a unei alte boli rare, purpura trombocitopenică idiopatică. Conexat cu extinderea programului național de boli rare, s-a încheiat și un contract cost-volum, pentru un medicament inovator care ţintește această boală – eltrombopag. Valoarea contractului suplimentează finanţarea tratării bolilor rare, faţă de sumele prevăzute în programul naţional.
În anul 2017, în program au fost incluse tratamente pentru alte patru boli rare: fibroza pulmonară, boala Duchene, angioedemul ereditar şi neuropatia optică ereditară Leber. Totodată, la ora actuală prin program se asigură nu doar medicaţia specifică, ci şi materiale sanitare pentru boli rare cum ar fi epidermoliza buloasă şi osteogeneza imperfectă.
„Vom continua să perfecţionăm acest program – ca, de altfel, toate programele naţionale curative – pentru a răspunde cât mai bine și într-un timp cât mai scurt necesităţilor asiguraților și vom avea în vedere și noile direcții și inovații din domeniul medical”, a afirmat preşedintele CNAS, Adriana Cotel, cu ocazia Zilei Bolilor Rare.
Deşi boala rară este definită drept boala a cărei incidenţă este mai mică de 0,05% din populaţie, afectând deci mai puţin de o persoană din 2000, totuşi, datorită multitudinii acestor boli, circa 6.000, se estimează că la nivel mondial peste 350 de milioane de oameni suferă de afecţiuni de acest tip – mai mulţi decât cei afectaţi de cancere sau HIV/SIDA. Tratarea bolilor rare constituie o provocare deoarece multe cazuri rămân nediagnosticate, iar pentru 95% din aceste boli nu există încă nici un medicament.
