Comisia Europeană a aprobat medicamentul Reblozyl (luspatercept) pentru tratamentul pacienților adulți cu anemie dependentă de transfuzii cauzată de sindroame mielodisplazice (SMD) cu risc foarte scăzut, scăzut și intermediar cu sideroblaști inelari, care au avut un răspuns nesatisfăcător sau sunt ineligibili pentru tratamentul cu eritropoietină și pentru tratamentul pacienților adulți cu anemie dependentă de transfuzii asociată cu beta-talasemie, potrivit unui comunicat de presă al Bristol Myers Squibb și Acceleron Pharma.
„Dependența de transfuziile sanguine cauzată de anemie în malignitățile hematologice precum SMD poate semnifica, adeseori, vizite frecvente și îndelungate la spital, care pot implica riscuri suplimentare pentru sănătate și pot afecta calitatea vieții pacienților”, a explicat dr. Uwe Platzbecker, investigator coordonator al studiului MEDALIST, directorul clinicii și policlinicii de hematologie și terapie celulară, Spitalul Universitar Leipzig. „Aprobarea Reblozyl pune la dispoziția profesioniștilor din domeniul sănătății o nouă terapie, despre care a fost demonstrat că reduce semnificativ numărul de transfuzii de masă eritrocitară de care au nevoie pacienții cu SMD și, în unele cazuri, i-a ajutat pe aceștia să devină independenți de transfuzii”, a adăugat aceasta.
Reblozyl este primul și singurul agent de maturare eritroidă aprobat în Uniunea Europeană, reprezentând o nouă clasă terapeutică pentru pacienții eligibili. Această aprobare este bazată pe datele provenite din studiile pivot de fază 3 MEDALIST și BELIEVE, care au evaluat capacitatea Reblozyl de a aborda în mod eficient anemia asociată cu SMD și, respectiv, cu beta-talasemia.
„Deși beta-talasemia continuă să fie o boală rară, transfuziile sanguine de care au nevoie, adeseori pe întreaga durată a vieții, acești pacienți pot avea un impact semnificativ asupra stocului limitat de sânge din comunitățile acestora, iar alternativele terapeutice sunt puține”, a meționat Dr. Maria Domenica Cappellini, investigator coordonator al studiului BELIEVE, profesor de medicină la Universitatea din Milano, Fondazione IRCCS Ca Granda. „Aprobarea de către Comisia Europeană a Reblozyl pune la dispoziția pacienților adulți eligibili care suferă de beta-talasemie o nouă și extrem de necesară opțiune terapeutică și, odată cu aceasta, posibilitatea de a deveni mai puțin dependenți de transfuziile de masă eritrocitară.”
În UE se efectuează 25 de milioane de transfuzii sanguine în fiecare an, dintre care unele sunt necesare pacienților cu anemie cauzată de boli hematologice precum SMD și beta-talasemia.
